GEMZ試験に参加するには、いくつかの参加基準を満たす必要があります。患者さんがGEMZ試験に参加するための条件：

• 年齢が2歳から35歳である
• この疾患の原因と考えられているCDKL5遺伝子の変異が確認されている
• 生後1年目に初めててんかんを発症しCDDと診断された
• 運動及び発育遅延が認められる
• 以前または現在、抗てんかん薬を2種類以上使用しているにもかかわらず、発作をコントロールできていない
• 現在、1種類以上の抗てんかん薬の投与を受けている
• 現在、４種類を超える抗てんかん薬を併用していない（レスキュー薬を除く）
• 運動性の発作が週に4回以上ある

本治験への登録に当たっては、さらにほかの基準があります－この基準については治験担当医師や治験コーディネーターなどの治験スタッフが患者さんとともに確認を行います。CDDと診断され、過去にLGSの診断も受けたことがある患者さんも、治験の参加条件をすべて満たしていれば、本治験に参加できます。

来院時に予定されていることは来院ごとに異なりますが、特定の検査、手技、および質問票の記入が含まれます。

参加くださる患者さんの安全性は、次の方法で、治験期間全体を通して注意深くモニタリングされます:

• 血液検査、尿検査（遺伝子検査も含まれます）
• 診察
• 神経系の評価
• バイタルサイン（血圧、脈拍数、呼吸数、体温）
• 病歴と服用されている薬についての質問
• 心エコー検査と心電図検査（非侵襲的な心機能検査）
• 認知、行動、生活の質に関する質問票
• 電子日誌のレビュー（発作の記録、レスキュー薬の使用、治験薬の服用）
• 副作用の確認
• 治験薬の服用
• 神経学的検査

本治験で使用する薬は、ドラベ症候群やレノックス・ガストー症候群といった、ほかのまれな病型のてんかんを含め、特定の年齢層の特定のタイプのてんかんを治療する目的で、一部の国ですでに承認されています。

治験薬がCDD関連の発作のある患者さんの脳で厳密にどのように作用するかについては、完全には理解されていません。先行研究によると、治験薬の有効成分には2つの作用があると考えられています。まず、感情、睡眠、不安やその他の身体機能の調節に役立つ、セロトニンと呼ばれる脳内に生来存在する物質の量を増やします。次に、CDD患者の発作活動において何らかの役割を担うと考えられている神経細胞（シグマ-1受容体と呼ばれる）の特定の構造に影響を与えます。

治験薬（または本治験のパート1のプラセボ）は、1日2回口から服用する内服液剤です。食事の時間に関係なく服用できます。

参加者は、普段服用している抗てんかん薬を、治験期間全体を通して服用し続けることができます。

治験のパート2の開始後、参加者が治験薬を服用して少なくとも4ヵ月間安定（発作のコントロールが良好）していたら、治験担当医師は1種類以上の抗てんかん薬（またはその他の治療薬）を必要に応じて変更できます。

治験に参加するかどうかは完全にあなたの自由です。本治験への参加や不参加の決定が現在または将来の医師との関係に影響を与えたり、受ける資格のある利益において不利になるようなことはありません。

各実施医療機関の規定により，医療機関への交通費などを賄うための負担軽減費用と呼ばれる費用が支払われます。そのほかのご家族へのサポートについては、治験担当医師から詳しい説明があります。

本治験のスポンサー（治験依頼者）は、まれなてんかんを含む神経学的および免疫学的障害に焦点を当てた世界的なバイオ医薬品企業であるZogenix（UCBグループ会社のメンバー）です。Zogenixは、CDD患者団体および介護者と協力して、患者の進化するニーズをより深く理解し、患者とその家族を支援するCDD・その他のてんかん組織との関わりを続けています。

Zogenixは治験の結果を分析するために、すべての国のすべての患者さんが治験を終了するまで待つ必要があります。多くの治験では、治験期間にもよりますが、長くて数年単位にわたる場合があります。

Zogenixは、clinicaltrials.govやEU Clinical Trials Register（EU臨床試験登録）など、該当する公的試験登録データベースで治験結果を閲覧できるようにします。治験を終えた後の治験結果の入手については、治験担当医師にお尋ねください。GEMZ試験の結果は、2026年の第4四半期より前に入手できる見込みはありませんが、それ以降に入手できる可能性があります。